AI系统仅3周时间就设计3万种候选药物分子结构

因斯里克医学公司利用其开发的人工智能(AI)系统来构思和设计新的药物分子结构，然后合成并在小鼠中成功测试了一种主要候选药物。该AI系统设计分子的时间仅需21天，而设计、合成和验证的总时间约为46天。这项研究发表在本周的《自然·生物技术》杂志上。

研究人员将与纤维化(疤痕)相关的蛋白DDR1设为目标靶点。为了寻找潜在的DDR1抑制剂，他们开发了一种利用生成对抗网络(GAN)和生成强化学习(RL)的AI技术来加速新药分子的设计。

AI系统仅用了短短3周时间就构思和设计了3万种候选药物分子结构。经进一步筛选后，研究人员在实验室中合成了其中6种分子，并在细胞中对其中两种进行了测试。对最有希望的一种候选药物分子则在小鼠身上展开了试验，结果表明，该分子对目标蛋白具有抑制作用，并表现出“类药物”特性。从确定靶点到完成新药物分子的生物学验证，整个过程只用了46天。

尽管AI系统设计的药物似乎并不比传统研究方法开发的DDR1抑制剂更有效，但与开发候选药物的传统方法需要8年多时间和数千万美元的开发费用相比，因斯里克公司的新方法仅需数周时间，成本大约15万美元。

该项研究得到了加拿大多伦多大学和无锡药明康德的协助。

编辑圈点

传统的药物发现过程，以“高风险高回报”而闻名。据统计，医药公司平均每筛选出的8000种药用分子中，只有1种能最终问世，这其中需要研发人员整周、甚至是整月地蹲坐实验室，逐个测试药物分子。得益于迅猛增长的计算能力、深度学习方法的引入以及大数据的兴起，AI开始辅助药物筛选，被认为有可能为整个医药行业省下数亿美元的科研经费。但要知道，AI并不是魔法，其仍需要人们在原理上掌握更明确的生物信号调控、更有效的药物靶点，未来才能给研发效率带来革命性的提升。

关键词： AI系统 药物 效率