视点！小众“救命药”亟待建立长效供给机制

最近，一款用于治疗肾上腺皮质功能减退症等病症的激素类药物——醋酸氢化可的松，零售端价格一度出现大幅上涨。记者深入该药在国内唯一的生产商调查发现，生产工艺转换、市场需求量偏小以及部分零售端囤积居奇是价格上涨主要原因。专家及业内人士认为，小众“救命药”这些年频频“喊救命”，亟待妥善处理好市民用药与医药市场化的关系，为小众“救命药”建立起长效供给机制。

社会反馈药价应声而落

作为一种激素类药物，醋酸氢化可的松需要患者长期稳定服用。因此，患者对价格变动十分敏感。

(资料图片)

多位患者反映，去年，醋酸氢化可的松100片一瓶装的价格还不到100元，近期价格却快速上涨，一度涨至800多元且一瓶难求。同期上涨的还有一瓶30片装的产品，尽管还能在网上购买到，但价格也普遍在200元上下。与此同时，市面上出现了每盒7片装新产品，折合单价在每片30元左右，相比去年每片不足1元涨幅较大。如果患者按每天1片剂量服用，每月下来近千元的确有不小支出。

记者调查发现，市面上醋酸氢化可的松药品由天津信谊津津药业有限公司生产。在国家药品监督管理局检索也印证了这一点：尽管拥有醋酸氢化可的松原料药批文的药企有多家，但从事醋酸氢化可的松片生产的仅有津津药业一家。津津药业这几年不断扩大再生产，已成为国内重要的甾体皮质激素、性激素原料药的制药生产企业。

在药厂走访中，公司负责人向记者介绍，公司从事氢化可的松原料药的生产，产量占到国内约70%，每年生产的绝大部分用于出口，少量留在国内使用，占总产量的比例不大。

“我们了解到，国内使用该药的患者在2万人到3万人，现有产量是能够满足患者需求的。”他介绍，每瓶30片及100片装的老款产品停产后，市面上销售的大都为零售商自身库存，目前公司正式对外出售的为每盒7片装。

公司销售经理坦言，他们近期的确接到了一些患者关于价格上涨的反映，也在与零售商沟通，但分散在全国各地的零售商囤积居奇药厂难以左右。

除了已经停产的老款，新款每盒7片装的单价涨幅不小。对此，公司负责人解释称，近年来，供给国际市场的醋酸氢化可的松的生产工艺已由发酵逐渐转为合成，成本更低。但在国内由于仅有发酵工艺的药物生产批文，面向国内的产品只能继续维持发酵工艺，再考虑到发酵工艺本身的高成本及原材料涨价，因此成本出现大幅上涨，这也是更新药品包装并调整价格的直接原因。

在收到社会各界反馈后，公司决定尽快调整药品价格，履行社会责任。在5月29日，天津市医疗保障局发布通知公告，经国家有关部门进一步约谈，醋酸氢化可的松片和原料药生产企业承诺下调醋酸氢化可的松片价格，7片装价格降至13.3元。

多重原因致药企研发生产意愿低

不只是醋酸氢化可的松，其实这些年，“救命药”价格暴涨甚至缺货的情况屡次出现。尿崩症患者常用药——鞣酸加压素注射液，曾经一年涨价7倍；儿童急性淋巴细胞白血病“救命药”巯嘌呤片出现过大范围缺货……对不少患者来说，“救命药”与其缺货，涨价也勉强可以接受，毕竟疾病不等人。

“救命药”频喊“救命”，这其中有多重问题值得深思。不少“救命药”针对的往往是罕见病，整个社会总体用药量小，价格及供应受个别药厂影响较大。以醋酸氢化可的松为例，津津药业2022年生产的醋酸氢化可的松整体销售额仅几百万元，由于是国内唯一生产商，这一销售额就可以左右整个市场价格变动。

而且，小众“救命药”通常研发难度大、周期长、回报低，很多药厂不愿投入。天津医科大学总医院主任药师李正翔说，在已知的数千种罕见病中，有应对治疗药物的不超过400种。制造周期长、成本高昂、市场回报率低，造成医药企业主动研发动力不足，这就导致罕见病绝大部分患者面对疾病，要么无药可医，要么担心市场缺货，缺少稳定的长期供应。

与此同时，部分小众“救命药”用药尚未引入国内或未纳入医保，治疗费用普通家庭难以承受。记者调查发现，尚有部分小众“救命药”新药未进入国内，国内患者要用上需花费高昂的费用。如治疗法布雷病的一款特效药物暂未引入国内，网传跨国购买药物一年花费高达20万美元；全球首个用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物诺西那生钠注射液，2019年该药首次进入国内市场的价格高达70万元一支，直到纳入医保才大幅降价。

建立长效供给机制为生命兜底

小众“救命药”面向的单一病种患者并不多，但以我国总人口基数，加之对患者家庭造成的负担，实际受影响群体不小。因此，加强用药机制革新，对保障人民生命健康权，有着极其重要的意义。

李正翔等专家认为，小众“救命药”用药问题不是简单的商业问题，如果纯从经济利益角度看，其研发用药进程势必缓慢。因此，一方面应积极加快打通进口药品渠道，为更多患者带来生命延续希望；另一方面应加强立法保障和政策引导，通过加快纳入医保、研发税租减免等方式，鼓励医药企业或研究机构研发生产，解决研究乏力难题。

国家相关部门也在为拓宽“救命药”渠道，降低群众用药支出想方设法。近年来，国家医保局采取医保谈判、集中带量采购、改革居民慢性病保障方式等多种措施，持续减轻群众看病就医负担。国家医保局副局长李滔说，5年来，国家医保目录累计新增618种药品，涵盖肿瘤、心脑血管疾病、罕见病、儿童用药等临床治疗领域。

为提高药品可及性，国家医保局联合国家卫生健康委出台谈判药品“双通道”等政策，支持目录落地实施。截至2022年12月底，全国已经有20.9万家定点医院和药店配备目录谈判药品。国家组织集采333种药品平均降价超50%，集采心脏支架、人工关节等8种高值医用耗材平均降价超80%，连同地方联盟采购，累计减负约5000亿元。

国家医保局持续推进医药集中带量采购的扩面提质，从国家层面看，2023年已开展第八批药品集采，接下来还将开展第四批高值医用耗材集采，主要针对眼科人工晶体和骨科运动医学类耗材，并将适时开展新批次药品集采。从地方层面看，将重点对国家组织集采以外的化学药、中成药、干扰素以及神经外科耗材、体外诊断试剂等开展省际联盟采购。

还有专家表示，虽然目前中央和地方都有医药储备，但储备的大都是灾情、疫情、突发事故、地方常见病防治和战略储备所需的药品及医疗器械。很多“救命药”暂不在国家医药储备范围内。所以，有必要修改完善《国家医药储备管理办法》，将小众化的“救命药”和经常供应紧张的常用药纳入国家医药储备范围，通过政府补贴等形式，维持相关药品正常生产和日常储备。（记者 毛振华 郭方达）

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